厦门空管助力乡村振兴

这笔资金包括创新英国通过EIC加速器提供的250万美元的无股权赠款。

华润生物完成6亿元B轮融资 2023-01-11 16:42 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。此外，引加生物除了继续夯实独特的蛋白优选平台，也在加强基于微生物基因改造工程和蛋白改造工程的能力，加快布局构建合成生物学技术新平台。

据了解，引加生物的本轮融资，将为公司进一步加强产品出海，强化与全球企业合作提供充足的保证。华润生物将通过构建原创技术策源地提升核心能力，打造长效、高效、优效的创新技术平台，加强自研与对外合作等战略举措，推动在研产品早日上市，为患者提供更多治疗选择。02华润生物完成6亿元B轮融资1月10日，华润生物医药有限公司（以下简称华润生物）已于日前完成6亿元的B轮融资，由国调基金领投，混改基金、建信股权、粤科基金、无锡国联跟投。Baxdrostat选择性靶向由CYP11B2基因编码的醛固酮合成酶，同时对11ß-羟化酶（负责皮质醇合成的酶，由CYP11B1基因编码）的阻断活性的亲和力低得多。本轮融资将主要用于加速创新生物药的研究、临床试验阶段研发管线的推进以及外部项目的引进等华润生物总经理殷惠军博士表示，本次B轮融资得到了多家投资机构的信任与支持，助力华润生物深化混合所有制改革工作，他们对华润生物的发展前景充满信心。

导语：380亿医药白马股业绩爆雷。该公司宣布在美国食品和药物管理局（FDA）启动试验性新药（IND）申请，寻求批准将naronapride用于治疗囊性纤维化（CF）患者的胃肠道运动障碍，这是在CF患者中对该候选药物进行临床试验的第一步。19个月大的MLD患儿Teddi是英国第一个在临床试验之外接受Libmeldy治疗的人。

幸运的是，小女儿Teddi尚未发病，可以通过最新的基因疗法进行治疗。希望有一天，Libmeldy能适用于MLD的所有阶段。但是，在一年多以前，Nala的走路姿势逐渐不平稳，摔倒次数越来越多，还表现出颤抖的迹象。图2 Nala（右）和Teddi（左）（图源：Daily mail）MLD是由有缺陷的基因引起的常染色体隐性遗传疾病，基因突变导致ARSA酶缺陷，使溶酶体内脑硫酯水解受阻，沉积于中枢神经系统的白质、周围神经系统及内脏组织，进而导致神经系统脱髓鞘而出现进行性神经系统功能倒退。

今年晚些时候，Genomics England将启动一个试点项目，为100,000名新生儿提供全基因组测序。图1 Ally Shaw的家庭成员（图源：BBC）Nala在出生时看起来很健康，2岁时的表现与常人无异，喜欢笑、唱歌和跳舞。

大多数患者在整个随访期间表现出正常的认知发育，以及中枢和外周脱髓鞘和脑萎缩的预防或延迟。图6 如今的Joe Elson（图源：BBC）Orchard首席执行官兼联合创始人Bobby Gaspar表示：Libmeldy的开发是一段非常漫长的旅程。Nala的异常表现引起了父母的注意，并怀疑她患有脑瘤。经基因校正的HSC穿过血脑屏障进入大脑，植入并表达功能性酶。

一开始，得知病因非脑瘤且对MLD不了解的父母还万分庆幸。此外，患者总体运动功能显著改善、表现出正常的认知发育。今年12岁的Joe Elson于2014年在意大利接受了Libmeldy基因治疗。健康评估机构NICE表示：Libmeldy是我们评估过的临床上最有效的药物之一。

随后，父母带Nala去医院进行了核磁共振扫描，以证实怀疑。Nala已无法走路和说话，必须接受管饲，无法接受任何治疗，将持续失去身体的各项机能，难逃早逝。

由此，Libmeldy成为唯一一种旨在治疗MLD的一次性基因疗法。导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。

尽管它的标价为287.5万英镑，但NHS已经获得了一个保密折扣。强烈呼吁医院应该将MLD添加到新生儿筛查测试中，以使更多家庭免于经历这种痛苦。那么，其他遗传病也能参考Libmeldy的方法吗？答案是肯定的。结果发现29名接受Libmeldy治疗的患者总生存率为90%（n=26/29）。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由芳基硫酸酯酶A（Arylsulfatase A，ARSA）基因突变导致的罕见遗传性病-异染性脑白质营养不良（MLD）。Libmeldy用了近20年的时间研发，2010年进行了首次人体试验，2020年12月获得欧盟批准，2022年2月与NHS达成合作协议，同时获得美国国家健康与护理卓越研究所（NICE）对其临床影响和经济效益的认可，现在可通过NHS获得。

在得知这一结果后，父母陷入了无限的愧疚和懊悔中，认为他们不应该这么倒霉，25%的概率接连发生在两个孩子身上。其中，两名患者死于疾病进展，一名患者死于被认为不太可能与治疗相关的突发事件。

最常报告的级别≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少症（n=23，79%）、步态障碍（n=15，52%）和口腔炎（n=12，41%）。图4 Libmeldy疗法过程（图源：BBC）2022年6月，Teddi在英国皇家曼彻斯特儿童医院进行血液过滤，并收集一袋干细胞。

第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状 2023-02-22 17:51 · 生物探索 近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。在医生的建议下，这对父母对小女儿Teddi进行了同样的检测，检测结果表明Teddi同样患有MLD。

在这项报告中，29名年龄为7.6-139.9个月的MLD儿童（16名晚期婴儿，13名早期少年）接受了Libmeldy治疗。2022年1月，The lancet发布了Libmeldy安全性和有效性的长期临床结果。所有接受治疗的患者，从治疗后3个月起，外周血单核细胞（PBMC）的ARSA活性在正常范围内或以上，治疗后2年水平显著高于基线水平。晚婴型MLD通常发生在30个月以下的婴儿身上，会对受影响儿童的神经系统和器官造成严重损害，导致视力、言语和听力丧失，以及行动困难、脑损伤、癫痫发作，并最终导致儿童死亡。

NHS为这种一次性治疗支付的费用必须与传统治疗MLD儿童的费用相抵消。Libmeldy是一种一次性输注疗法，旨在纠正MLD的潜在遗传原因。

晚婴型MLD患儿发病后的预期寿命只有五到八年。在回输之前，Teddi必须进行化疗以杀死骨髓中剩余的有缺陷干细胞。

中位随访时间为3.16年（范围0.64-7.51年）。我们需要在孩子出生前对这些破坏性的疾病进行筛查，如果能在出生前识别出这些疾病，那么它们是可以预防的。

使用Libmeldy时，需选择患者自身的造血干细胞（HSC），并使用自灭活（SIN）慢病毒载体将患者缺少的ARSA基因拷贝插入HSC的基因组，然后杀死骨髓中有缺陷的HSC，并将转基因HSC输回病人体内。Libmeldy可通过单一治疗持续纠正MLD。历经20年研发，Libmeldy的疗效稳定吗？Libmeldy由总部位于英国的生物技术公司Orchard Therapeutics生产，是一种一次性治疗方法，可纠正MLD的根本原因。令父母心碎的是，大女儿Nala的MLD被发现时已是晚期。

价格如此之高的原因之一是为了支付开发和生产药物的成本。看着乔在肯特郡的海滩上放风筝，很难想象他生来就患有毁灭性的疾病

导语：辉瑞疫苗获FDA优先审评资格，预防婴幼儿常见感染。FP002是一款抗CD47蛋白的人源化IgG4单克隆抗体，由菲鹏制药自研并拥有全知识产权。

RSVpreF（PF-06928316）为在研的RSV疫苗，是根据美国国立卫生研究院所建立的RSV融合前F蛋白晶体结构所制造。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。